У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого є рідке метаболічне захворювання, став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. Це було зроблено через молекулярні ножиці. Без цієї технології йому довелося б пережити пересадку печінки. Хлопчику встановили діагноз важкого метаболічного порушення, яке перешкоджає організму виводити токсичні відходи метаболізму. Родині запропонували експериментальну терапію з використанням Crispr-Cas9, яка була адаптована під унікальні генетичні варіанти хлопчика. Після проведення лікування ставши відомі перші результати, які є досить обіцяючими. Медики сподіваються, що цей метод стане основою для розробки подібних терапій для інших хворих.