Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Вчені з Університетського коледжу Лондона досягли великого успіху в лікуванні хвороби Гантінгтона, спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервову систему. Вони розробили нову генну терапію, яка дозволяє сповільнити розвиток хвороби на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, яка спричиняє утворення шкідливого білка гантінгтіну, що руйнує клітини мозку. Науковці створили препарат на основі модифікованого вірусу, який доставляє коригуючу нитку ДНК у нейрони для блокування вироблення шкідливого білка. У випробуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які після терапії показали значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників і ознаки збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі заявила, що нова терапія відкриває надію на покращення якості життя пацієнтів і довше збереження їх самостійності.